'iPS세포로 근디스트로피 치료 길 열리나

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2020. 7. 6.

'iPS세포로 근디스트로피 치료 길 열리나
'뒤시엔느형 재현 쥐 실험서 근력개선 확인

 

日 연구팀, 향후 치료법 개발 기대


[의학신문·일간보사=정우용 기자] 인공다능성줄기세포(iPS세포)로 근디스트로피를 치료할 수 있다는 연구성과가 나왔다.


일본 교토대 iPS세포연구소 연구팀은 사람의 세포로 만든 iPS세포로 손상된 근섬유를 회복시키는 골격근줄기세포를 제작하고 근력이 서서히 쇠퇴하는 난치병인 뒤시엔느형 근디스트로피(DMD)를 재현한 쥐에 이식한 결과 근력이 개선된 것으로 확인했다고 발표했다. 향후 치료법 개발에 도움을 줄 것으로 기대되는 성과로서 미국 과학저널 '스템셀 리포츠' 인터넷판에 연구논문이 공개됐다.


DMD는 근세포를 지탱하는 '디스트로핀'이라는 단백질이 만들어지지 않고 전신의 근력이 저하하는 질환으로, 주로 남아에 발병하고 일본에만 환자 수가 약 5000명으로 추정된다. 근디스트로피 가운데에서도 중증이며 근본적인 치료법은 확립돼 있지 않다.


연구팀은 iPS세포로부터 골격근세포를 배양할 때 특정 유전자에 주목함에 따라 고효율로 제작할 수 있음을 확인했다. 이 방법을 이용해 만들어낸 줄기세포를 쥐의 다리에 이식한 결과, 디스트로핀이 존재하는 근섬유가 재생되고 쥐의 근력측정에서도 약간 개선된 것으로 나타났다.


연구팀은 "보다 치료효과가 높은 골격근줄기세포를 안정적으로 만드는 방법을 확립할 필요가 있다"라고 보고 "앞으로 손가락이나 호흡근 등 광범위한 근육에 투여해 생존을 도울 수 있는 치료법을 개발할 것"이라고 강조했다.


의학신문 정우용 기자 yong1993@bosa.co.kr 2020.07.06 06:00
http://www.bosa.co.kr/news/articleView.html?idxno=2129877