하이거

첨단재생의료 임상연구, 첫 발을 떼다!-서울대학교병원 소아백혈병환자 대상 CAR-T치료, 고위험 임상연구 1호로 승인(12.8)

등록일 : 2021-12-08[최종수정일 : 2021-12-08] 담당부서 : 재생의료정책과

첨단재생의료 임상연구, 첫 발을 떼다! 

- 서울대학교병원 소아백혈병환자 대상 CAR-T치료, 고위험 임상연구 1호로 승인(12.8) -

□ 보건복지부(장관 권덕철), 식품의약품안전처(처장 김강립)는 12월 8일(수) 서울대병원(책임자 : 소아청소년과 강형진 교수)이 신청한 임상연구 계획*이 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법령」(이하 ‘첨단재생바이오법’)의 시행(2020.9월) 이후 첫 고위험 첨단재생의료 임상연구로 승인되었다고 밝혔다.

* 재발성 또는 불응성 CD19 양성 B세포 급성 림프모구 백혈병인 소아 및 청소년 대상 병원 생산 CD19 키메라 항원수용체 T세포(SNUH-CD19-CAR-T)의 제 1b상 임상연구 

** CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell) : 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포

○ 이번 건은 ‘사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구’(첨단재생바이오법 제2조 제3호 가목, 이하 ‘고위험 임상연구’)로, 고위험 임상연구*의 경우 이전의 치료와는 다른 획기적인 방법으로 희귀난치질환자들의 치료 등이 가능하나 위험도가 높은 만큼 안전성과 유효성에 대한 세밀한 심사가 요구되었다.

* 고위험 임상연구의 경우, 임상연구 계획 등에 대하여 첨단재생바이오법 상 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 심의를 거쳐 식품의약품안전처 승인을 받은 후 연구 실시 가능

- 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)와 식품의약품안전처는 해당 건이 1호 고위험 임상연구인 점을 고려하여 제출받은 임상연구계획 등 관련 자료를 토대로 연구실시역량, 연구 대상 보호 여부, 안전성과 유효성 등을 철저히 검증하였고, 첨단재생바이오법에 따라 심의위원회 의결 및 식품의약품안전처 승인을 완료*하였다.

* 서울대학교 병원에서 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국으로 임상연구계획 신청(’21.4.30) → 심의위원회 적합 의결(5.27) → 식품의약품안전처로 자료 송부(6.15) → 식품의약품안전처 최종 승인(12.8)

< 現첨단재생의료 임상연구 심의·승인 절차 >

재생의료 심의위원회 보건복지부 재생의료실시기관

실시기관 /식품의약품안전처

연구 ⇨ 심의 및  저·중위험 ▶ 심의 결과 통보 ⇨

계획서 적합여부 의결

제출

고위험 ▶ 식약처 승인 ⇨

□ 이번에 승인된 임상연구는 CAR-T를 사용한 소아청소년 급성 림프모구백혈병* 환자의 치료가 목적이다.

* 급성림프모구백혈병 : 백혈구 중 림프구 계열의 세포가 악성으로 증식하는 질환으로 소아 백혈병의 약 80%를 차지

○ 소아청소년 급성림프모구백혈병 환자들은 그동안 항암화학요법* 등의 치료를 받아왔으나, 재발성·불응성 환자의 경우 기존 치료로는 백혈병 세포가 감소하지 않아 백혈병 치료에 한계가 있었다.

* 과도하게 빠른 속도로 증식하는 세포를 공격하는 원리로, 빠르게 증식하는 암세포뿐만 아니라 기존의 증식 세포(골수, 점막, 머리카락 등)도 동시 공격

○ CAR-T를 사용한 치료는 암세포만을 정확히 표적으로 삼으면서 체내 정상 세포 손상을 최소화하여 치료의 효과도 높이며, 기존 치료의 부작용도 최소화할 것으로 기대된다. 

□ 보건복지부 김영학 재생의료정책과장은 “이번 고위험 임상연구 1호 승인 이후 다양한 희귀난치질환에 대한 임상연구를 통해 희귀난치질환자들의 치료 기회를 제고하고, 임상연구 결과를 토대로 추후 많은 환자들에게 제공될 수 있는 치료제가 개발되기를 기대한다.”라고 하며, 

○ “정부도 임상연구계획 심의 등 법령에서 요구되는 안전성, 유효성 등을 철저히 검증하면서 관련 절차를 신속하게 진행하여 희귀난치질환자들의 치료 접근성을 높이고, 임상연구비 지원사업·범부처 재생의료기술개발사업 등 관련 사업을 통해 재생의료 분야의 진흥에 최선을 다하겠다.“라고 밝혔다. 

<참고1> 관련 법령

<참고2> CAR-T 세포

참고1 관련 법령

□ ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣

제2조(정의) 이 법에서 사용하는 용어의 뜻은 다음과 같다.

3. “첨단재생의료 임상연구”란 환자의 삶의 질 향상 및 질병 치료 기회 확대를 목적으로 사람을 대상으로 첨단재생의료에 관하여 실시하는 연구로서 다음 각 목의 구분에 따라 대통령령으로 정하는 연구를 말한다.

가. 사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구

나. 사람의 생명 및 건강에 부정적인 영향을 미칠 우려가 있어 상당한 주의를 요하는 임상연구

제12조(첨단재생의료 연구계획에 대한 심의 및 승인) ① 재생의료기관이 첨단재생의료 임상연구를 하기 위해서는 대통령령으로 정하는 바에 따라 연구에 관한 실시계획(이하 “첨단재생의료 연구계획”이라 한다)을 작성하여 제13조제1항에 따른 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 “심의위원회”라 한다)의 심의를 받아야 한다.

③ 제1항 및 제2항에도 불구하고 제2조제3호가목에 해당하는 첨단재생의료 임상연구를 하기 위해서는 제1항에 따른 심의위원회의 심의를 거쳐 식품의약품안전처장의 승인을 받아야 한다. 이 경우 현재 이용가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교하여 현저히 효과가 우수할 것으로 예측되는 치료법에 해당하는지를 고려하여야 한다.

제14조(심의위원회의 운영) ① 심의위원회는 다음 각 호의 사항을 심의ㆍ의결한다.

1. 첨단재생의료 연구계획의 적합여부

2. 첨단재생의료 임상연구 후 제21조에 따른 장기추적조사의 실시여부

3. 그 밖에 대통령령으로 정하는 사항

② 심의위원회는 제1항제1호의 첨단재생의료 연구계획의 적합여부에 관하여 심의하는 경우에는 다음 각 호의 사항을 고려하여야 한다.

1. 연구의 과학적ㆍ윤리적 타당성, 시급성 및 필요성

2. 연구대상자의 선정 및 그 수와 연구기간의 적정성

3. 연구대상자에 대한 안전성 확보 대책의 적절성

4. 그 밖에 대통령령으로 정하는 사항

참고2 CAR-T 세포(Chimeric antigen receptor-modified T cells) 

○ CAR-T 세포란?

T세포 수용체와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 유전자를 도입한 후 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지하여 공격하도록 하는 기능을 부여한 세포

○ CAR-T 의 제조 및 투여과정

- 1단계 : single chain Fv(scFv) 전이 유전자 포함된 벡터 제조

- 2단계 : T 세포에 벡터 도입

- 3단계 : 키메릭 항원 수용체 유전자 도입된 T 세포 증식 및 투여