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논란된 헴리브라주, 급여 불승인 사례 세부내용 봤더니...

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오늘의 제약뉴스

2021. 7. 5.

 최은택 기자 /  승인 2021.07.05 06:04

4건 모두 영유아 사례...'투여소견서' 요건 깐깐하게 판단

심사평가원이 최근 급여를 불승인해 논란이 됐던 JW중외제약의 유전자 제8인자 결핍 혈우병치료제 헴리브라주(에미시주맙, 유전자재조합)의 급여 심의결과가 공개됐다. 모두 영유아 사례였는데 깐깐하게 본 '투여소견서'가 불승인 배경이었다.

심사평가원은 최근 4건의 헴리브라주 5월 심사사례를 공개했다.

4일 공개내용을 보면, 에미시주맙 주사제(품명 헴리브라피하주사 30mg 등) 급여 투여대상은 제8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자(응고인자 활성도가 1% 미만) 중 항체역가가 5BU(Bethesda unit)/mL 이상의 이력이 있는 환자다.

또 만 1세 이상~만 12세 미만의 환자의 경우, '면역관용요법에 실패한 경우' 또는 면역관용요법의 요양급여에 관한 기준에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하지만 이를 시도할 수 없다는 사실이 투여소견서 등을 통해 입증'되거나 '면역관용요법에 성공 후 항체가 재출현'할 때 급여를 인정하도록 달리 정하고 있다.

이번에 안건으로 올라온 4건은 이중 '유전성 제8인자결핍 상병의 항체를 보유한 혈우병 환아에게 면역관용요법 대상자 기준에 부합하지만, 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우'에 해당한다는 사유로 헴리브라주를 투여한 사례였다.

27개월 남아 사례= 2019년 6월 유전성 제8인자 결핍 상병으로 진단받고 같은 해 12월 항체가 발견돼, 다음해인 2020년 3월 임상시험을 통해 헴리브라주 투여를 시작했다. 그 다음해인 2021년 2월 면역관용요법 요양급여 대상자 기준에 부합하나, 정맥혈관 확보가 매우 어렵고 8인자에 대한 항체로 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어렵다는 사유로 헴리브라주를 요양급여로 청구했다.

이에 대해 심사평가원은 "제출된 진료기록상 대상 환자에게 헴리브라주 투여 시, 정맥혈관 확보가 어렵고 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려웠다고 판단할 객관적 자료(충분한 정맥혈관 확보 시도 노력 및 DIVA scale 등)가 불충분했다"고 판단했다. 따라서 "헴리브라주 급여기준인 '면역관용요법을 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우'에 부합하지 않으므로 헴리브라주 약값 전액을 환자가 부담하도록 했다"고 설명했다.

22개월 남아 사례=2019년 8월 유전성 제8인자 결핍 상병으로 진단받고 2020년 6월 항체가 발견됐다. 2021년 2월 '면역관용요법 요양급여 대상자 기준에 부합하나 정맥혈관 확보가 매우 어렵고 8인자에 대한 항체로 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려우며 정맥주사 공포 등 심리적 문제가 있다'는 사유로 헴리브라주를 요양급여로 청구했다.

심사평가원은 "제출된 진료기록상 대상 환자에게 헴리브라주 투여 시 정맥혈관 확보가 어렵고 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려웠다고 판단할 객관적 자료(충분한 정맥혈관 확보 시도 노력 및 DIVA scale 등)가 불충분했다고 했다. 또 정맥주사에 따른 스트레스에 대한 의학적 소명이 불충분하다"고 했다. 따라서 "헴리브라주 급여기준인 '면역관용요법을 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우'에 부합하지 않으므로 헴리브라주 약값 전액을 환자가 부담토록 했다"고 심사평가원은 설명했다.

56개월 남아 사례=2016년 6월 유전성 제8인자 결핍 상병으로 진단받고 2016년 7월 항체가 발견됐다. 2019년 8월 임상시험을 통해 헴리브라주 투여를 시작했다. 2021년 2월 '면역관용요법 요양급여 대상자 기준에 부합하나 출생시 subgaleal hemorrhage와 epidural hematoma로 인해 중환자실에서 치료받았던 병력이 있는 위중한 경우이며, 정맥혈관 확보가 어렵고 8인자에 대한 항체로 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려워 면역관용요법 시행이 불가능하다'는 사유로 헴리브라주를 요양급여로 청구했다.

심사평가원은 역시 "제출된 진료기록상 대상 환자에게 헴리브라주 투여 시, 정맥혈관 확보가 어렵고 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려웠다고 판단할 객관적 자료(충분한 정맥혈관 확보 시도 노력 및 DIVA scale 등)가 불충분하다"고 했다. 또 "중증 출혈 과거력이 면역관용요법을 시도할 수 없는 경우에 해당하지는 않는다"고도 했다. 따라서 "헴리브라주 급여기준인 '면역관용요법을 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우'에 부합하지 않으므로 헴리브라주 약값 전액을 환자가 부담토록 했다"고 설명했다.

40개월 남아 사례=2017년 9월 유전성 제8인자 결핍 상병으로 진단받고 2017년 11월 항체가 발견됐다. 2018년 11월 면역관용요법이 승인돼 케모포트를 삽입했으나 3일 후 장출혈이 발생해 면역관용요법을 시행하지 못했다. 2019년 9월부터 임상시험을 통해 헴리브라주 투여를 시작해 지속 투여 중이던 2021년 2월 심각한 장출혈로 면역관용요법 할 수 없었다는 사유로 헴리브라주를 요양급여로 청구했다.

심사평가원은 "2018년 11월 발생한 장출혈로 면역관용요법을 할 수 없었다고 하는데, 2019년 1월 진료기록상 '다시 면역관용요법 신청 예정'이라고 기재된 기록이 확인되며, 중증 출혈 과거력이 면역관용요법을 시도할 수 없는 경우에 해당하지 않았다"고 했다. 따라서 "헴리브라주 급여기준인 '면역관용요법을 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우'에 부합하지 않으므로 헴리브라주 약값 전액을 환자가 부담하도록 했다"고 설명했다.

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